Come l'ingegneria genetica ha riparato la mia stupida schiena evan dashevsky

Intorno all'età di 15 anni, ho iniziato a sperimentare periodicamente colpi di dolore lancinante che scendevano lungo i lati esterni delle gambe e su attraverso le scapole. Il dolore occasionalmente cresceva così debilitante che ero costretto a camminare con un bastone e riuscivo a malapena a gestire una rampa di scale. Per mesi insonni alla volta, zoppicavo e facevo smorfie per tutta la giornata. La parte peggiore è che il dottore dopo dottore non è stato in grado di diagnosticare il problema e mi sono rassegnato a una vita per trarne il meglio.

Una volta che ho raggiunto la metà degli anni '30, non potevo più prenderlo e ho deciso che dovevo fare qualcosa. Mi sono incaricato di continuare a consultare i medici fino a quando qualcuno non potesse dirmi quale fosse il problema. Dopo aver esaminato una serie di specialisti, alla fine ho trovato la strada per un reumatologo che mi ha diagnosticato una condizione infiammatoria, che non è del tutto perfettamente compresa dalla scienza, chiamata spondilite anchilosante (incantesimi proprio come sembra).

Ora, questa condizione può essere trattata in qualche modo con una dieta speciale (per favore non inviarmi informazioni sull'argomento, lo so), ma le restrizioni alimentari sono piuttosto dure e i risultati nel mio caso non sono sempre stati coerenti. Ma a quanto pare, la scienza moderna ha un'altra soluzione.

Il mio reumatologo mi ha raccomandato di iniziare un regime di un tipo di medicinale noto come biologico (o talvolta "biofarmaceutico"), che viene filtrato direttamente dagli organismi viventi. Ho avuto molta fiducia nella capacità della scienza e della tecnologia di rendere il mondo un posto migliore, quindi ero aperto a vedere cosa avrebbe potuto fare questo trattamento all'avanguardia per me.

E sono felice di dire che dopo circa un mese, i trattamenti hanno funzionato - in effetti, hanno funzionato molto meglio di quanto avrei potuto immaginare. Sono stato quasi totalmente indolore negli ultimi due anni e ho persino iniziato a correre. (Dovrei notare che il farmaco che stavo assumendo presentava alcuni gravi effetti collaterali potenziali, in particolare diminuiscono il sistema immunitario del tuo corpo, inclusa la capacità di combattere alcuni tumori. Parlando solo per me, ne è valsa la pena.)

Ora, questo farmaco era diverso da qualsiasi altro che avessi preso, dovevo iniettarlo. La maggior parte dei prodotti biologici di seconda generazione usati per combattere le condizioni infiammatorie devono essere introdotti direttamente nel corpo attraverso una siringa o un IV. Ho dovuto imparare a usare una epi-pen usa e getta come un aggeggio, che conservo nel mio frigorifero. C'era una curva di apprendimento, ma non acuta (e certamente mi ha aiutato a non essere affatto schizzinoso quando si tratta di aghi).

Allora, qual è questo goop magico che inietto nel mio corpo? Proviene da fonti naturali, ma allo stesso tempo, non c'è davvero nulla di naturale in questo.

Magic Goop

Gli scienziati hanno ricavato medicinali da organismi viventi da sempre: quasi tutti i vaccini che hai preso possono essere considerati biologici. Tuttavia, la portata di queste medicine è cresciuta negli ultimi anni con l'avvento delle tecniche di manipolazione genetica.

Mentre l'esatta definizione di "biologico" varia da organo regolatorio a organo regolatorio, il termine è spesso usato oggi per riferirsi a nuove classi di farmaci risultanti da tecniche che modificano le cellule al loro livello genetico fondamentale per trasformarle in fabbriche viventi.

Secondo la stessa descrizione della FDA, "A differenza della maggior parte dei farmaci che sono sintetizzati chimicamente e la loro struttura è nota, la maggior parte dei prodotti biologici sono miscele complesse che non sono facilmente identificabili o caratterizzate". Molti di questi prodotti biologici di seconda generazione (quelli che sono spuntati negli ultimi 15 anni circa, a differenza di quelli di prima generazione come i vaccini) non sono riproducibili dagli umani. Semplicemente non sappiamo come. Tuttavia, gli scienziati possono utilizzare moderne tecniche di manipolazione genetica per indurre le colture cellulari viventi a farlo. Qui sta una ruga nella storia biologica: possono essere follemente costosi.

La produzione di questi medicinali è un'impresa complessa, in particolare su scala industriale. Non solo esiste una manipolazione genica avanzata, ma le colture cellulari sono particolarmente sensibili alla contaminazione e devono essere mantenute in ambienti molto asettici e rigorosamente controllati dalla temperatura, il che deve avvenire sotto la supervisione di una forza lavoro altamente qualificata. Se si considera che i pool di pazienti sono relativamente piccoli, i prezzi inevitabilmente aumentano.

Perché cerchiamo di rispondere a domande stupide

Posso solo parlare da solo e dire che queste droghe sono state una manna dal cielo e hanno davvero migliorato la mia qualità della vita. Ma sono anche affascinato (e perfino umiliato) da considerare come questo trattamento non sarebbe possibile senza decenni di indagini scientifiche che hanno avuto luogo prima di esso.

La linea della storia scientifica - attraverso Darwin, Mendel e il team di Watson & Crick - non aveva idea che un giorno avrebbe aiutato un blogger tecnico di mezza età a non dover soffrire per mesi alla volta. Volevano solo sapere le risposte a domande strane e poco pratiche.

Questo è il motivo per cui mi infastidisco quando sento i politici che vogliono bilanciare i bilanci sul retro della ricerca scientifica. Mentre ci sono modi per utilizzare al meglio i dollari della ricerca, i loro benefici sono inestimabili, ma non sempre immediatamente (la fisica quantistica ha impiegato decenni per trovare un uso nella funzione degli smartphone, in quanto ci sono voluti anni per usare le teorie di Einstein nella configurazione satellitare).

Non è possibile prevedere in che modo la ricerca impraticabile di oggi influenzerà alcuni importanti anni di svolta lungo la linea. Ecco perché dovremmo tutti volere che i nostri dollari delle tasse finanzino l'indagine su domande strane e inutili come "esistono i gravitoni?", "Che aspetto ha Plutone?" O "l'intero universo è un ologramma?" Rispondere a queste domande potrebbe non portarci necessariamente una nuova svolta oggi, anzi, probabilmente non lo faranno. Ma ci lasciano con la promessa che un giorno lo faranno.